製品紹介
サイスタダン®原末
ホモシスチン尿症（Homocystinuria）
ベタインは、先天的な遺伝子の異常によって過剰発生したホモシスチンが尿中に大量発生される疾患であるホモシスチン尿症の治療剤です。本剤は、欧米では既にフランスのOrphan Europe SARLにより販売されており（平成8年米国承認、平成19年欧州承認）、平成17年1月に厚生労働省により設立された｢未承認薬使用問題検討会議｣（現｢医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議｣）において、国内において患者数が少ないなどの理由から、疾患の治療に対して使用されているにも係わらず、医薬品として開発されていない薬剤を国民衛生の点から早期に開発すべき未承認薬として認定された薬剤の一つです。